I biofarmaci si distinguono dai piccoli peptidi/oligonucleotidi e da altri trattamenti farmacologici sintetici. La loro produzione comporta la replica precisa di processi complessi che avvengono naturalmente all’interno di una cellula viva per produrre molecole grandi e altamente specifiche. Ciò ha contribuito sia ai costi elevati attribuiti a questo tipo di trattamento sia ai severi requisiti di approvazione riguardanti i biosimilari (trattati nel capitolo 6).
I processi cellulari che vengono replicati nella produzione di biofarmaci e biosimilari devono essere eseguiti in un tipo di cellula appropriato in condizioni specifiche. Il risultato è una molecola funzionalmente identica alla proteina naturale; tuttavia, poiché la sintesi proteica in vitro è difficile da controllare e replicare con precisione ed è influenzata da fattori esterni, possono presentarsi lievi differenze tra le molecole. Il controllo di qualità del processo di produzione e del prodotto finale è rigoroso e viene valutato in base a numerosi fattori lungo tutta la produzione.
Questo capitolo riguarda lo sviluppo e la produzione di un biofarmaco o di un biosimilare, la variabilità intrinseca e la gestione della qualità.
