L’approbation récente de plusieurs biosimilaires du trastuzumab offre un exemple de la façon dont un programme de développement clinique robuste fonctionne en pratique

Les biosimilaires sont « similaires » mais pas « identiques » au princeps. Cette distinction a causé une véritable anxiété chez les spécialistes du cancer et les patients. Une meilleure compréhension du processus rigoureux de développement et d’homologation des biosimilaires et une meilleure expérience de leur utilisation devraient éliminer cette anxiété.

Les biosimilaires sont un élément de plus en plus central de l’arsenal de traitement du cancer ; les trois médicaments anticancéreux les plus vendus sont les anticorps monoclonaux rituximab, bévacizumab et trastuzumab. Compte tenu du fait que des versions biosimilaires de tous ces médicaments sont désormais disponibles, il est important de comprendre ce que sont les biosimilaires et ce qu’ils ne sont pas.

La FDA et l’EMA ont défini les biosimilaires comme des produits biologiques très similaires aux produits princeps approuvés, sans différences cliniquement significatives. Toutefois, les biosimilaires et les produits biologiques princeps sont homologués de manière très différente. Les produits biologiques princeps requièrent une recherche fondamentale approfondie, la mise en place d’une usine de production et de purification et un programme exhaustif d’essais cliniques réalisés indépendamment pour chaque indication. En revanche, les biosimilaires nécessitent une installation de production et surtout des comparaisons physico-chimiques et fonctionnelles par rapport au princeps. Des essais cliniques sont alors effectués afin de comparer les attributs pharmacocinétiques, l’efficacité et l’innocuité du biosimilaire sur une population très sensible par rapport au médicament d’origine. L’évaluation clinique des biosimilaires est moins approfondie, car les preuves d’innocuité et d’efficacité d’une indication peuvent être extrapolées à toutes les autres indications du princeps.

Des tests de similarité analytique approfondis dans le but d’établir la biosimilarité par rapport au princeps justifient parfaitement des programmes de développement clinique abrégés pour l’approbation réglementaire des biosimilaires. Bien que l’on comprenne aisément que les cliniciens ne veulent pas remplacer à la légère des produits de marque auxquels ils sont habitués par des biosimilaires, ils peuvent être rassurés par le fait que la voie réglementaire rigoureuse des biosimilaires garantit qu’il s’agit d’options appropriées pour leurs indications agréées.

Principaux éléments à retenir

Les biosimilaires et les produits biologiques princeps sont homologués différemment : les produits princeps requièrent une recherche fondamentale approfondie tandis que, pour les biosimilaires, des comparaisons physicochimiques et fonctionnelles par rapport au produit princeps suffisent. Des essais de similarité analytique approfondis ont prouvé la biosimilarité, ce qui justifie l’utilisation d’un processus de développement et d’homologation abrégé.

Une étude d’équivalence afin de comparer les effets du biosimilaire ABP 980 à ceux du trastuzumab de référence montre des taux de réponse pathologique similaires chez les femmes atteintes d’un cancer du sein précoce HER2 positif comme thérapie néoadjuvante

Du fait de la grande expérience qu’on en a, on sait que le trastuzumab est sûr et efficace pour le traitement néoadjuvant du cancer du sein HER2 positif précoce. Cette étude a évalué la biosimilarité de l’ABP 980 et du trastuzumab de référence en matière d’efficacité, d’innocuité et d’immunogénicité et donc ajouté ces informations à l’ensemble des preuves existantes provenant d’études analytiques, fonctionnelles et pharmacocinétiques de l’ABP 980.

Le trastuzumab est la référence absolue en matière de soins dans de nombreux pays pour les patientes atteintes d’un cancer du sein surexprimant le HER2. Le biosimilaire ABP 980 a démontré une similarité analytique avec le trastuzumab en ce qui concerne la structure, la fonction et le profil pharmacocinétique ; cette étude randomisée a été effectuée dans le but d’évaluer la similarité clinique des deux médicaments, ainsi que l’innocuité et l’efficacité du changement entre le princeps et le biosimilaire, chez les femmes atteintes d’un cancer du sein HER2 positif précoce et opérable.

Les patientes inscrites ont été réparties en trois groupes : une dose de charge et trois cycles de 3 semaines d’ABP 980 néoadjuvant ou de trastuzumab (en association avec une chimiothérapie) avant l’opération chirurgicale puis, le groupe 1 a continué de recevoir l’ABP 980 adjuvant, le groupe 2 le trastuzumab et le groupe 3 est passé du trastuzumab à l’ABP 980 toutes les 3 semaines pendant un traitement d’un an.

Résultats

Le taux de patientes ayant atteint le paramètre principal (une réponse pathologique complète d’après des essais en laboratoire du tissu tumoral au moment de la chirurgie) dans les groupes ABP 980 et trastuzumab était de 48 % et 41 %, respectivement. Selon l’analyse de sensibilité, la différence de risque et le risque relatif d’atteindre le paramètre principal se sont trouvés dans les marges d’équivalence prédéfinies. L’incidence globale d’effets indésirables dans les deux groupes de traitement pendant les phases néoadjuvante et adjuvante a été similaire. En outre, le passage des patients de l’ABP 980 au trastuzumab n’a pas affecté l’innocuité – l’incidence d’effets indésirables dans le groupe ayant changé de produit a été similaire à celle des patients qui ont continué à recevoir le trastuzumab lors de phase adjuvante. Aucune patiente de tous les groupes n’a été testée positive aux anticorps neutralisants.

L’innocuité, l’efficacité et les résultats cliniques n’ont pas différé entre l’ABP 980 et le produit de référence, le trastuzumab, chez les femmes testées atteintes d’un cancer du sein HER2 positif précoce. Les similitudes ont continué d’apparaître pendant les phases néoadjuvante et adjuvante et le passage du trastuzumab à l’ABP 980 n’a entraîné aucun signe d’innocuité nouveau ou imprévu.

Principaux éléments à retenir

Le trastuzumab est la référence absolue en matière de soins dans de nombreux pays pour les patientes atteintes d’un cancer du sein surexprimant le HER2. Il est démontré que le biosimilaire ABP 980 présente une similarité analytique avec le trastuzumab en ce qui concerne la structure, la fonction et le profil pharmacocinétique ; le passage du trastuzumab à l’ABP 980 n’entraîne aucun signe d’innocuité nouveau ou imprévu.

Le MYL-0140 est bioéquivalent à la fois au trastuzumab européen et au trastuzumab américain chez des sujets sains

Le trastuzumab est un anticorps monoclonal humanisé qui se lie au HER2 et combat efficacement les cellules cancéreuses du sein surexprimant cette oncoprotéine. Cette étude a observé la pharmacocinétique d’une nouvelle version biosimilaire du trastuzumab en cherchant à confirmer sa bioéquivalence avec les produits biologiques princeps de l’UE et des États-Unis.

Les anticorps monoclonaux (mAb) biologiques qui ciblent la réponse immunitaire de l’hôte ou modifient des voies intracellulaires spécifiques ont fait leurs preuves dans le traitement de nombreux cancers différents et les soins palliatifs qui y sont associés. Le trastuzumab est un mAb dirigé contre le HER2, une oncoprotéine surexprimée chez certains patients atteints d’un cancer du sein ou de l’estomac. Le MYL-0140 est le premier biosimilaire du trastuzumab homologué par la FDA. Dans cette étude de bioéquivalence de phase I, son profil pharmacocinétique a été comparé à ceux du trastuzumab d’origine européenne et américaine (c’est-à-dire, du trastuzumab européen et du trastuzumab américain).

Des sujets masculins en bonne santé ont été répartis aléatoirement en trois groupes pour recevoir une seule perfusion de MYL-0140, de trastuzumab européen ou de trastuzumab américain. Des échantillons de sang ont été prélevés régulièrement pendant les 48 premières heures après la perfusion et à des intervalles d’environ 1 à 2 semaines par la suite pendant une période allant jusqu’à 10 semaines. Les effets indésirables concomitants au traitement (TEAE) ont été surveillés tout au long de l’étude.

Résultats

La courbe de concentration sérique de trastuzumab en fonction du temps a été similaire pour les trois groupes de traitement. Tous les paramètres pharmacocinétiques (pics de concentrations sériques et valeurs de l’aire sous la courbe) des groupes se trouvaient dans l’intervalle de bioéquivalence prédéfini. Tous les TEAE ont eu une gravité légère ou modérée et le nombre de sujets présentant des anticorps anti-médicaments (ADA) a été comparable entre les groupes.

Cette étude démontre la bioéquivalence entre une dose unique de MYL-0140, de trastuzumab européen et de trastuzumab américain administrée à des sujets sains. Les trois médicaments avaient des marges d’innocuité similaires et il n’y avait aucune preuve d’immunogénicité.

Principaux éléments à retenir

Le trastuzumab est un anticorps monoclonal dirigé contre les cancers surexprimant le HER2. Cette étude de bioéquivalence de phase I a apporté la preuve de la bioéquivalence entre une dose unique de MYL-0140, de trastuzumab européen et de trastuzumab américain administrée à des sujets sains.

Le biosimilaire du pegfilgrastim, le MYL-1401H, a une efficacité équivalente au produit de référence dans la prévention de la neutropénie chimio-induite chez des patientes atteintes d’un cancer du sein

Les produits biologiques ont un grand potentiel thérapeutique mais aussi un coût élevé, ce qui affecte en conséquence leur disponibilité. Ce sont ces deux désavantages que les biosimilaires veulent éliminer. Parmi les premiers biosimilaires à recevoir l’homologation de l’EMA/FDA figure le filgrastim, indiqué pour la prophylaxie des neutropénies chimio-induites (CIN) et des infections et la réduction des doses chez les patients atteints de cancer. Tandis que le filgrastim est administré quotidiennement, sa forme à action prolongée, le pegfilgrastim, peut être administrée une fois par cycle de chimiothérapie. Le MYL-1401H est un biosimilaire du pegfilgrastim dont les données précliniques et pharmacocinétiques/pharmacodynamiques confirment l’équivalence avec le médicament princeps. Cet essai de phase III concernant l’innocuité et l’efficacité a été conçu afin de confirmer l’équivalence entre le MYL-1401H et le pegfilgrastim pour la prophylaxie des CIN.

L’étude a compris des patientes atteintes de cancer du sein pouvant recevoir une chimiothérapie adjuvante avec une chimiothérapie au docétaxel / à la doxorubicine / au cyclophosphamide (TAC) toutes les 3 semaines pendant six cycles. La prophylaxie des CIN a été administrée 24 heures après le premier jour de chaque cycle de chimiothérapie.

Résultats

La durée moyenne de neutropénie grave dans les groupes de MYL-1401H et de pegfilgrastim a été de 1,2 jour, démontrant une efficacité équivalente entre les deux groupes. Les paramètres secondaires, notamment le point le plus bas du compte absolu de neutrophiles (ANC) et le temps jusqu’à ce point le plus bas de l’ANC, ont également été similaires. Dans tous les cycles, une neutropénie fébrile (NF) est apparue chez 6 % des patients recevant du MYL-1401H et 2 % de ceux recevant du pegfilgrastim, suggérant la non-infériorité de ce paramètre. Tous les cas de NF ont été de courte durée et aucune infection n’a requis de traitement. Des taux similaires d’effets indésirables concomitants au traitement (TEAE) ont été observés entre les groupes. Un seul patient du groupe du pegfilgrastim a eu des anticorps anti-médicaments induits par le traitement et aucun dans le groupe du MYL-1401H.

Au cours de cette étude, le MYL-1401H a démontré une efficacité équivalente au pegfilgrastim concernant la prophylaxie des CIN chez des patientes atteintes d’un cancer du sein soumises à une chimiothérapie TAC. Les deux produits ont été globalement bien tolérés, sans différences cliniquement significatives de TEAE.

Principaux éléments à retenir

Le pegfilgrastim à action prolongée est indiqué pour la prophylaxie des CIN et des infections et pour la réduction des doses chez des patients atteints de cancer. Cet essai de phase III a démontré une efficacité équivalente du biosimilaire MYL-1401H par rapport au produit princeps.