Abstract

Con i biosimilari è possibile ridurre i costi associati al trapianto di cellule staminali in oncologia e nelle cure ematologiche

Titolo dell’articolo: Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation (WBMT) perspective: the role of biosimilars in hematopoietic cell transplant: current opportunities and challenges in low- and lower-middle income countries

Citazione: Muhsen IN et al. Bone Marrow Transplant 2020;55:698–707

Data di pubblicazione: Settembre 2019

Il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) è una procedura costosa e lo sviluppo di un programma di trapianto è particolarmente impegnativo nei paesi in via di sviluppo.

Per i pazienti oncologici ed ematologici, anche in caso di necessità di un trapianto di cellule ematopoietiche (HCT), i costi elevati correlati ai farmaci (in gran parte agli antibiotici e ai farmaci biologici del tipo “fattore di crescita”), sono noti ostacoli all’accesso all’assistenza sanitaria in tutto il mondo. La scadenza dei brevetti dei farmaci biologici può portare all’inserimento dei biosimilari nel mercato dei farmaci e, pertanto, può contribuire a ridurre gli alti costi associati a queste terapie.

I biosimilari sono versioni chimicamente simili dei farmaci biologici di riferimento, privi di differenze clinicamente significative. La loro approvazione normativa viene concessa in base a studi di validazione analitica e a studi preclinici e clinici che, di solito, comportano una comparazione randomizzata di fase III con il farmaco biologico di riferimento.

Il Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation (WBMT) ha riferito che, nonostante gli elevati aumenti di HCT in tempi recenti, in paesi a basso reddito come le regioni del Mediterraneo orientale e l’Africa, opera solo il 2% delle équipe di trapianti. L’America Latina ha una frequenza di HCT 20-40 volte inferiore rispetto all’Europa e al Nord America, limitazione dovuta probabilmente ai finanziamenti limitati. Tali risultati indicano la necessità urgente di mettere in atto strategie efficaci per ridurre i costi dell’HCT nei paesi con risorse limitate.

I biosimilari utilizzati nel campo dell’HCT includono i fattori stimolanti le colonie di granulociti (G-CSF) per la mobilizzazione delle cellule staminali, il rituximab per la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e, probabilmente, l’infliximab e l’etanercept nella GVHD pediatrica. In una meta-analisi degli studi riportati, la maggior parte di essi non ha mostrato alcuna differenza significativa nell’efficacia tra biosimilari e farmaci biologici originatori, e laddove è stata inclusa l’analisi dei costi, sono state riscontrate riduzioni per i biosimilari.

Conclusioni determinanti

I biosimilari hanno dimostrato di ridurre sostanzialmente i costi nei paesi in via di sviluppo. Entro il 2024, si prevede che l’uso di G-CSF e anti-neoplastici biosimilari porterà a una riduzione dei costi del 10%. La maggior parte della responsabilità tesa ad aumentare la consapevolezza dei biosimilari spetta ai governi, agli enti normativi e alle società locali. Concentrarsi sui benefici dei biosimilari è un obiettivo importante per le organizzazioni professionali specializzate in HCT, in modo particolare per l’educazione degli operatori dei paesi a basso reddito.