La fiducia degli operatori sanitari nei biosimilari è fondamentale per garantirne la disponibilità
Dati i costi elevati e il forte aumento dell’uso dei farmaci biologici negli ultimi anni, il percorso di approvazione dei biosimilari riporta alla luce un fenomeno occorso per la prima volta 40 anni fa per i farmaci generici.
Da quando le forme più semplici di farmaci biologici (emoderivati e vaccini) entrarono nel mercato statunitense, negli anni ‘70, seguiti dall’insulina umana ricombinante nel 1982, e dal primo anticorpo monoclonale approvato dalla FDA nel 1997, i farmaci biologici hanno trasformato il trattamento di patologie gravi, ma hanno anche aumentato bruscamente la curva complessiva dei costi sanitari.
Nel 2009, il Biologic Price Competition and Innovation (BPCI) Act ha creato un percorso di approvazione abbreviato della licenza FDA per i biosimilari e così consentire agli sviluppatori di immetterli in commercio al minor costo possibile. Il primo biosimilare, il filgrastim-sndz, è stato approvato negli Stati Uniti nel 2015 ed è stato rapidamente seguito da molte altre approvazioni di biosimilari per diverse patologie.
I biosimilari vengono prodotti mediante ingegneria inversa, basandosi sulla proteina terapeutica finale e realizzando le fasi di sintesi a ritroso. Come tutti i farmaci biologici, i biosimilari vengono creati in sistemi viventi (linee cellulari), pertanto non sono copie esatte del relativo prodotto di riferimento, sebbene debbano disporre della stessa sequenza di aminoacidi. Nel corso del processo di sviluppo e di approvazione, è necessario dimostrare che le lievi differenze molecolari presenti non influiscono sull’efficacia e sulla sicurezza (ovvero non sono “clinicamente significative”). Per questo motivo, il percorso di approvazione dei biosimilari si basa in gran parte su studi analitici delle loro caratteristiche fisiche rispetto al prodotto originatore, integrati da una valutazione clinica.
Ai biosimilari non è concessa l’esclusività del brevetto, ovvero possono essere disponibili per l’acquisto diverse versioni biosimilari dello stesso farmaco di riferimento. Ad esempio, sono presenti sei biosimilari di trastuzumab approvati dalla FDA. Man mano che un maggior numero di questi prodotti verrà immesso sul mercato, i fornitori di assistenza sanitaria avranno sempre più bisogno di acquisire fiducia in merito alla loro efficacia e sicurezza. Con i costi sanitari in continuo aumento e i farmaci biologici che rappresentano la categoria di medicinali più costosa, l’avvento dei biosimilari di alto valore può servire come valvola di sfogo per mercati che, altrimenti, sarebbero insostenibili. Gli operatori sanitari devono continuare a impegnarsi nella valutazione delle prove relative ai biosimilari per renderli disponibili per i trattamenti.
Conclusioni determinanti
Al momento dell’approvazione, ai biosimilari non è concessa l’esclusività e possono essere presenti diversi biosimilari per un singolo farmaco biologico. Gli operatori sanitari devono acquisire fiducia in merito all’efficacia e alla sicurezza di ogni biosimilare commercializzato; sebbene un maggior numero di biosimilari di alto valore contribuirà nella riduzione dei costi sanitari complessivi.